ثورة طبية: بريطانيا توافق على أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي - الخليج الان

وافقت هيئة الصحة البريطانية على استخدام علاج جيني مبتكر يعتمد على تقنية CRISPR لتعديل الجينات، بهدف علاج مرض فقر الدم المنجلي الشديد. وسيكون المرضى في إنجلترا من بين أوائل الأشخاص الذين يحصلون على هذا العلاج الثوري، الذي يوفر لهم أملاً جديدًا في حياة خالية من الأعراض المؤلمة.

يعتمد العلاج الجيني الجديد Exagamglogene Autotemcel (exa-cel)، الذي تنتجه شركة Vertex، على جمع الخلايا الجذعية من المريض نفسه، ثم تعديلها جينيًا في المختبر لإنتاج خلايا دم حمراء طبيعية غير منجلية، قبل إعادة زرعها في جسمه. وتكمن أهمية هذا العلاج في أنه لا يتطلب متبرعًا خارجيًا، مما يلغي خطر رفض الجسم للخلايا الجديدة، ويجعل العلاج أكثر أمانًا وفعالية.

ويُعد exa-cel خيارًا ثوريًا للأشخاص الذين يعانون من المضاعفات الحادة لمرض فقر الدم المنجلي، حيث يمنحهم فرصة التخلص من الأعراض المؤلمة التي تعيق حياتهم اليومية. وبالمقارنة مع العلاجات المتاحة حاليًا، والتي غالبًا ما تكون غير فعالة أو ذات آثار جانبية قوية، يمثل العلاج الجيني الجديد أملًا في تحسين جودة حياة المرضى، خاصةً لمن لا يجدون متبرعًا متوافقًا لزرع الخلايا الجذعية.

ومن المتوقع أن يكون لهذا العلاج تأثير كبير في الحد من التفاوتات الصحية المرتبطة بمرض فقر الدم المنجلي، حيث تسعى هيئة الصحة البريطانية إلى توفير أفضل رعاية للمرضى في أسرع وقت ممكن.